华东师范大学“精确高效基因编辑体系构建”项目（2019年，李大力）围绕开发精确、高效的基因编辑体系在基因编辑衍生工具领域尤其是碱基编辑领域开展了系列工作并取得了重要的成果。同时，项目组寻找利用基因编辑治疗遗传疾病的突破口从而造福社会，利用本项目搭建的造血干细胞编辑平台，开启了国内基因编辑治疗罕见病的首个临床研究，率先利用基因编辑治愈了儿童地贫患者。
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【精确高效基因编辑体系构建】开启国内基因编辑治疗罕见病的首个临床研究
发布时间：2023-12-25浏览量：173